意“干细胞疗法”之争：反对伪科学的战争

2013年11月，患者拥护Stamina基金会疗法。

科学家能在与志同道合的伙伴长时间工作中获得最大满足，但有时他们也会担起其他的职责，即使那意味着错过拨款截止期限和收到恐吓信。意大利米兰大学干细胞研究中心主任Elena Cattaneo和罗马智慧大学生物伦理学家Gilberto Corbellini在评论文章中指出，当宽松的临床标准危害意大利的健康体系和患者健康时，很多人离开舒适的实验室和办公室为获得证据而战，他们便是其中之一。

自2009年创立以来，意大利民间组织Stamina基金会就声称，从人类骨髓中提取的干细胞暴露在视黄酸中能够变为神经细胞，视黄酸是胚胎发育中的一种重要分子。该基金会的创立者Davide Vannoni认为注射这些细胞能够治疗帕金森氏症、肌肉萎缩症和脊髓肌肉萎缩症。

Cattaneo和Corbellini表示，Vannoni并未接受过成为科学家或内科医生的培训，也未发表过经同行评议的论文。（利用文献服务检索系统搜索Vannoni的“干细胞”或“神经细胞”等关键词并未得到任何结果。）Cattaneo在文章中指出：“他的实验室四处搬家，甚至离开了意大利，说明Vannoni希望在一个管理不那么严格的地方工作。”

许多科学家和政府官员发现，Stamina基金会的干细胞准备协议存在缺陷，并且治疗工作也有欠缺。尽管如此，意大利国民健康服务体系仍为这些治疗支付了账单，议会甚至曾批准拨款300万欧元用于其临床试验。

在过去两年的大部分时间里，Cattaneo、Corbellini及其他研究人员（尤其是干细胞专家Paolo Bianco和Michele De Luca），极力反对这些治疗。这使他们不得不错过了拨款截止日期和专业会议。Corbellini表示：“我们学着将调查能力用于专业学科以外，也十分重视帮助不是科学家的人抓住有价值信息的技术。”

Cattaneo等人最近的一次胜利来自5月28日，欧洲人权法庭裁决表示，患者没有权力接受没有科学证据的治疗。但他们不会因此放轻松。6月初，Stamina基金会副主席Marino Andolina被任命为布雷西亚公立医院的代理委员，一家法院甚至允许他为一名儿童进行“Stamina治疗”。

绝望的患者总是易于受到推销的伤害。“我们希望分享自己的经验，以帮助其他调查者加入反抗伪科学的阵营。”Cattaneo和Corbellini说。

投身战场

2012年8月，Cattaneo和Corbellini开始关注Stamina基金会的声明。那时，意大利药品管理局调查员关闭了该基金会在布雷西亚医院的业务操作，他们认为其干细胞制备方法并不安全。但患者们诉诸法律，要求终期病患能够使用Stamina疗法，并且其费用应该被纳入公费医疗。

2012年8月，一家法院裁决一位患有脊髓肌肉萎缩症的儿童能接受该疗法。自那时以来，患者求助的500家法院中的大部分决定支持该疗法。2012年冬，Cattaneo等人开始提醒患者、政客和媒体注意该疗法缺乏管理先例和科学原理，并不符合同情使用标准。

连同De Luca和Bianco一道，Cattaneo和Corbellini开始在深夜检查网络信息。他们提到：“我们发现，尽管Stamina基金会将自己标榜为私有慈善组织，但其地址是一个商业公司，它曾因膳食补充剂误导性广告而被罚款。”于是，研究人员开始收集证据，以表明Vannoni试图游说政府官员和国会成员批准豁免其操作的管理监督以及使国民健康计划覆盖未经检验的协议。

Cattaneo等人发现，Stamina基金会的专利申请遭到了驳回，因为美国专利局认为其缺乏特异性，并指出在其叙述的条件下，收集到的细胞被诱导成特定类型细胞的可能性不大。但没有人去费心挖掘其中详细的信息。

到2013年年初，一些反对Stamina基金会的人遭到Vannoni和一些媒体的中伤，后者声称反对行为让儿童无法接受救命治疗。研究人员花费数月时间收集的证据在很大程度上被忽视。“我们知道没有安全性和有效性就没有同情，我们需要保持声音、清醒和理性。”Cattaneo和Corbellini说。

进行审查

Cattaneo等人为他们能接触到的每位政客准备了40页的资料，立法机构为Stamina基金会的支持者和反对者举行了听证会。Vannoni甚至不能记住自己共事过的临床医生的名字。

2013年5月，政府承诺划拨390万美元经费用于临床试验，即使Vannoni并未提供动物和细胞研究证据。这是一个难题：该试验将会极大浪费贫乏的公共资金，但Cattaneo阵营中的一些人认为这也比把未知细胞注入儿童体内更好。至少在严格的试验里，细胞将由经授权的实验室在严格质量管理下制备，并且协议将被详细审查。

2013年8月，意大利总统Giorgio Napolitano任命Cattaneo和诺贝尔物理学奖获得者Carlo Rubbia为上议院参议员——这一位置通常为政治家保留。这些任命是意大利加强科学力量努力的一部分。作为临床试验要求的一部分，Vannoni透露了其制备细胞的假定方法。

但该国卫生部长任命的一个科学委员会发现，该方法评估细胞特性的技术存在缺陷，并缺乏对病原体的基本扫描。对Stamina基金会收集的冷冻细胞的早期分析只发现血细胞，没有神经细胞。2013年10月，计划试验被取消。

2013年12月，另一家法庭规定，该委员会成员曾在公开场合反对Stamina基金会，因此结果存在偏见，并要求召集另一个委员会重新检查相关协议。同月，卫生部长表示，参与该基金会治疗的36位患者的情况并没有改善。

上个月，《国际干细胞杂志》刊登了Andolina撰写的文章，论文描述了一个患有神经退行性疾病的男孩注射了相关细胞。3页长的论文没有包含任何数据、详细方法和补充材料，但声称该男孩的“行动和跟父母的关系”都有改善。与此同时，Cattaneo等人表示，上述论文的作者声称自己“没有任何经济利益”，但一些科学家向杂志写信表示了担忧。

同时，Stamina基金会事件持续发酵。4月，在长达4年的调查之后，公诉人控告Vannoni企图欺诈公款。但Vannoni坚称自己是清白的。

权利之争

“我们为这场‘战争’付出了高昂的个人代价。”Cattaneo和Corbellini说，“过去18个月就像在坐云霄飞车，在希望、失望、胜利和愤怒中徘徊。我们花费了无数时间彼此交流和说服政客。”他们准备了至少6个卷宗和几十个幻灯片，几乎每周都要接受媒体采访和撰写评论。

“每天早上我们都会详细审视‘战况’。当Stamina基金会赢得媒体、政客或管理冲突后，我们需要在最后一分钟改变计划。”自2013年6月至今，Cattaneo、Corbellini、De Luca和Bianco不断被大学社团、教授、科学组织、患者协会等组织要求就Stamina基金会事件进行演讲。“我们从不拒绝。我们曾估算每个人到现在已经牺牲了60~80周的实验室工作时间，延迟了正在提交的论文。我们常常需要在夜里或用邮件跟学生和实验室成员交流。”

在数月里，Cattaneo等人收到过恐吓信，也曾遭到那些认为他们缺乏对濒死患者同情心的人的辱骂。而他们就职的大学也成为邮件和计算机攻击的目标。

但是，来自国际社会的支持是无价的。国际干细胞研究学会授予Cattaneo、Bianco和De Luca提倡者奖，提高了他们在意大利的声誉；诺贝尔奖得主、干细胞研究先驱山中伸弥也对他们表示了支持。

“这一切是值得的。”Cattaneo和Corbellini提到，现在多亏欧洲法庭的裁决以及上议院3个月前启动的介入调查，“我们希望这些可疑治疗将很快在意大利被禁止”。他们还呼吁所有科学家坚持科学方法。“科学依赖于公共部门，并应该致力于公共利益，我们有义务为这些而奋斗。”