科研人员建立渐冻人症转基因猪模型

近日，记者在中科院广州生物医药与健康研究院获悉，该院研究员赖良学与中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成、南方医科大学教授姜晓丹等联合攻关，成功培育出渐冻人症模型猪。相关研究在线发表于《细胞研究》上。

渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力，导致病人瘫痪。目前渐冻人症尚未有完全治愈的药物，又因其病程发展迅速，使患者丧失了最基本的生活能力，给病人带来了极大的痛苦。

该团队成员杨化强博士等利用动物克隆技术，将变异型人氧化物歧化酶基因导入猪体内，这些猪及其后代成功模拟了人类渐冻人症患者的典型症状，出现运动神经元损失、下肢肌肉萎缩的症状，并随着年龄增长其运动能力显著下降。

其后的研究发现，与渐冻人症病人相似，在这些转基因猪神经元中形成了核聚集物，而以前报道的肌萎缩侧索硬化症啮齿类动物模型没有检测到核聚集物的形成。因此，转基因猪模型更好地模拟了人类疾病的表型，为揭示相关疾病机理，开发治疗药物提供了更为理想的动物模型。